Группа ученых из Великобритании и Швеции сообщила о том, что в январе будущего года они планируют приступить к клиническим испытаниям нового метода, позволяющего лечить тяжелое наследственное заболевание у еще не родившихся детей. Речь идет о несовершенном остеогенезе, также известном как «стеклянная болезнь». Заболевание поражает одного из 25000 младенцев. Кости таких детей содержат недостаточно коллагена, что вызывает множественные переломы. Некоторые младенцы умирают от этого опасного заболевания в течение первого года жизни.
Исследователи во главе с Лин Читти (Lyn Chitty) предлагают делать плоду инъекции эмбриональных стволовых клеток, источником которых как правило является абортивный материал. Введение этих стволовых клеток поможет восстановить нормальное развитие костной ткани, сообщают авторы.
Уже известны подробности эксперимента: в 15 случаях инъекция будет сделана дважды — до рождения (в период между 20 и 34 неделей беременности) и вскоре после появления малышей на свет, а другим 15 детям стволовые клетки будут введены лишь один раз — после рождения. Авторы планируют сравнить количество переломов и выяснить, окажется ли пренатальное лечение эффективным. Они предполагают, что раннее начало лечения поможет справиться с заболеванием.
Исследователи не исключают того, что в случае успеха подобный подход можно будет использовать и для борьбы с другими наследственными заболеваниями, например, миодистрофией Дюшенна.
Комментарии